Mukoviszidose ist eine angeborene Stoffwechselerkrankung, die sich vor allem in einer starken Verschleimung von Bauchspeicheldrüse, Darm und besonders der Lunge äußert. Die Krankheit kann heute behandelt, aber nicht geheilt werden. Als Ursache wurden Veränderungen - Mutationen - auf der Erbsubstanz DNA aufgespürt. Die Mutationen bedingen, dass bestimmte Eiweiße (Proteine) falsch zusammengebaut werden. Bei der zelleigenen Qualitätskontrolle werden diese Proteine dann als Ausschuss ausgewiesen und vernichtet. Im Endeffekt fehlen dem Körper dann diese Proteine, was zu den schwerwiegenden Symptomen führt.
An der Qualitätskontrolle vorbeigeschwindelt
Dabei weisen die Proteine eigentlich nur eine geringfügige Änderung ihrer Faltung auf. Sie würden sogar normal funktionieren, kämen sie an der Qualitätskontrolle vorbei an die Zelloberfläche, sagte dazu Michael Freissmuth, Professor am Institut für Pharmakologie. Den Wissenschaftern ist es nun gelungen, die Proteine an der Qualitätskontrolle vorbeizuschwindeln.
Ubiquitin von Proteinen entfernt
Das Zauberwort dafür heißt Ubiquitin. Dies ist ein Molekül, das jenen Proteinen gleichsam angehängt wird, die vom Qualitätsmanagement als "schlecht" erkannt wurden. Das Anhängsel löst die Vernichtung des schadhaften Eiweißes aus. Bei ihre Forschungen zu Mukoviszidose ist es den Wiener Wissenschaftern gelungen, das verräterische Ubiquitin von den nur leicht veränderten Proteinen wieder zu entfernen. Damit entgehen sie dem Vernichtungsprogramm und können ihre Funktion erfüllen, was die Symptome der Patienten lindern sollte.