Wien - Die Medizin-Uni Wien nutzt die neuen Möglichkeiten des Universitätsgesetzes (UG) 2002 und verkauft ein Patent an ein Wiener Pharmaunternehmen. Eine Million Euro war AOP Orphan Pharmaceuticals ein Verfahren wert, das in rund vier Jahren zu einem Medikament gegen zystische Fibrose - auch als Mukoviszidose bekannt - führen soll. Die patentierten Grundlagen wurden am Institut für Pharmakologie entwickelt und am Donnerstag in Wien präsentiert.

Mukoviszidose ist eine angeborene Stoffwechselerkrankung, die sich vor allem in einer starken Verschleimung von Bauchspeicheldrüse, Darm und besonders der Lunge äußert. Die Krankheit kann heute behandelt, aber nicht geheilt werden. Als Ursache wurden Veränderungen - Mutationen - auf der Erbsubstanz DNA aufgespürt. Die Mutationen bedingen, dass bestimmte Eiweiße (Proteine) falsch zusammengebaut werden. Bei der zelleigenen Qualitätskontrolle werden diese Proteine dann als Ausschuss ausgewiesen und vernichtet. Im Endeffekt fehlen dem Körper dann diese Proteine, was zu den schwerwiegenden Symptomen führt.

An der Qualitätskontrolle vorbeigeschwindelt

Dabei weisen die Proteine eigentlich nur eine geringfügige Änderung ihrer Faltung auf. Sie würden sogar normal funktionieren, kämen sie an der Qualitätskontrolle vorbei an die Zelloberfläche, sagte dazu Michael Freissmuth, Professor am Institut für Pharmakologie. Den Wissenschaftern ist es nun gelungen, die Proteine an der Qualitätskontrolle vorbeizuschwindeln.

Ubiquitin von Proteinen entfernt

Das Zauberwort dafür heißt Ubiquitin. Dies ist ein Molekül, das jenen Proteinen gleichsam angehängt wird, die vom Qualitätsmanagement als "schlecht" erkannt wurden. Das Anhängsel löst die Vernichtung des schadhaften Eiweißes aus. Bei ihre Forschungen zu Mukoviszidose ist es den Wiener Wissenschaftern gelungen, das verräterische Ubiquitin von den nur leicht veränderten Proteinen wieder zu entfernen. Damit entgehen sie dem Vernichtungsprogramm und können ihre Funktion erfüllen, was die Symptome der Patienten lindern sollte.

Seitens AOP Orphan Pharmaceuticals gab man sich zuversichtlich, durch die von den Uni-Wissenschaftern erledigte Grundlagenforschung in rund vier Jahren ein fertiges Medikament präsentieren zu können. Für die Entdeckung die Ubiquitin-Systems in der Zelle wurden heuer zwei israelische und ein US-Forscher mit dem Nobelpreis belohnt. (APA)