Bern - Eine Berner Forschungsgruppe hat nach eigenen Angaben einen neuen Wirkstoff gegen die Muskeldystrophie des Typs Duchenne getestet, der die tödliche Erbkrankheit verlangsamen könnte.
Die Duchenne-Krankheit ist relativ selten und trifft nur Buben. Die Patienten leiden unter einem unumkehrbaren Muskelschwund, der sie etwa ab einem Alter von rund zehn Jahren an den Rollstuhl fesselt. Die meisten Erkrankten sterben vor dem 20. Lebensjahr, zumeist an Herz- oder Lungenversagen.
Bisher gibt es keine ursächliche Therapie. Forscher der Universität Bern haben nun mit Forschern aus Frankreich, Großbritannien und Schweden an Versuchstieren einen möglichen Wirkstoff getestet. Ihre Resultate veröffentlichten sie im Fachmagazin "Nature Medicine".
Höhere Lebenserwartung
Die Krankheit hat ihre Ursache in einem Gendefekt, der dazu führt, dass entweder kein Dystrophin-Protein produziert wird oder lediglich eine funktionsuntüchtige Variante. Dieses Eiweiß ist aber wichtig für die Funktion der Muskeln. Fehlt es, können einzelne Muskelzellen nicht mehr richtig mit anderen Muskelzellen zusammenarbeiten - der gesamte Muskel versagt.
Schon länger versuchen Wissenschafter, mit kurzen Stücken einer chemisch veränderten DNA, sogenannten Antisense Oligonukleotiden, den Fehler bei der Dystrophin-Herstellung zu korrigieren. Bisher hatte allerdings keines der getesteten Präparate eine signifikant heilsame Wirkung. Ein an der Universität Bern entwickeltes Oligonukleotid, die sogenannte Tricyclo-DNA, zeigt nun aber offenbar wesentliche Erfolge: Bei Versuchen an Mäusen zeigte sich eine bessere Dystrophin-Produktion in allen Muskeln - inklusive Herz und Lunge. Mobilität und Lebenserwartung der Versuchstiere verbesserten sich entsprechend.
Die Forschenden beobachteten auch eine Korrektur der Dystrophin-Produktion im Hirn. Dies zeigt, dass ein Oligonukleotid die Blut-Hirnschranke überwinden und dort aktiv werden kann. Dies dürfte auch für andere neuromuskuläre Erkrankungen, wie etwa spinale Muskelatrophie oder die Huntington Krankheit, von Bedeutung sein, so die Forscher. (APA, 3.2.2015)