Washington/Wien – Für das Fachjournal "Science" war Crispr/Cas-System der große wissenschaftliche Durchbruch des Jahres 2015. Es war immer offensichtlicher geworden, welches revolutionäre Potenzial die von Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna 2012 erfundene Technik zum Verändern von Genomen hat.

Am 31. Dezember folgte die vorläufig letzte spektakuläre Erfolgsmeldung. Gleich drei Forschergruppen an der Duke University, der Harvard University und der University of Texas ist es unabhängig voneinander gelungen, erwachsene Mäuse, die unter Muskeldystrophie des Typs Duchenne litten, mit Crispr zu behandeln und dabei Hindernisse zu überwinden, vor denen Gentherapien zur Behandlung der tückischen Erbkrankheit bisher standen.

Die bis jetzt unheilbare Duchenne-Muskeldystrophie beginnt im Kleinkindalter und führt zu stetigen Abbau der Muskulatur. Das Leiden endet meist schon im jungen Erwachsenenalter mit dem Tod, der meist durch ein Versagen der Herzmuskeln eintritt. Versuche, die Krankheit gentherapeutisch zu behandeln, waren bis jetzt gescheitert.

Erster Erfolg bei lebenden Säugetieren

Doch wie die drei Forschergruppen im Fachblatt "Science" berichten, konnten nun mittels Crispr die gewünschten DNA-Veränderungen unmittelbar im betroffenen Muskelgewebe der Tiere erzielt werden. Diese Experimente an Mäusen sind mithin die ersten, bei denen Crispr eine Erbkrankheit in einem lebenden Säugetier erfolgreich therapierte – und wecken berechtigte Hoffnung auf Anwendung beim Menschen. (tasch, 1.1.2016)