In Slowenien hat eine landesweite Spendenaktion für einen 20 Monate alten Buben, der an der seltenen Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA) leidet und das teuerste Medikament der Welt braucht, alle Rekorde gebrochen. In nur einer Woche wurden in dem Nachbarland mit zwei Millionen Einwohnern mehr als 3,7 Millionen Euro gespendet, berichteten slowenische Medien.

Die Behandlungskosten für die Gentherapie, die bisher nur in den USA zugelassen wurde, liegen laut Medienberichten bei rund 2,3 Millionen Euro. Um wirksam zu sein, muss der Bub die einmalige Infusion des Medikaments Zolgensma des Schweizer Pharmakonzerns Novartis bis zum zweiten Lebensjahr verabreicht bekommen. Die Therapie soll die Weiterentwicklung der Erkrankung stoppen.

Immer wieder sorgen derartige Spendenaktionen für Aufsehen. Erst vor zwei Wochen berichtete die BBC vom Fall eines neun Monate alten Mädchens aus Belgien, für dessen Versorgung mit Zolgensma mehr als 950.000 Belgier innerhalb von nur zwei Tagen insgesamt 1,9 Millionen Euro gespendet hatten.

Verkümmerte Muskeln

SMA ist erblich bedingt. Betroffen sind die Nervenzellen, die für die willkürlichen Bewegungen der Muskulatur zuständig sind. Die Erkrankung führt zu einer fortschreitenden Verkümmerung der Muskeln und zu einem frühen Tod oder lebenslanger Behinderung.

Das Medikament Zolgensma wurde bei mehr als zwölf betroffenen Säuglingen in den USA bereits eingesetzt. Der Antrag auf Zulassung durch die Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) steht noch aus. Erst danach würden laut EMA Verhandlungen über den Preis des Medikaments stattfinden.

Hergestellt wird Zolgensma vom schweizer Pharmakonzern Novartis, der für die hohen Kosten immer wieder in der Kritik steht. Es sei deshalb teuer, weil es sich um eine einmalige, innovative Therapie für eine extrem seltene Krankheit handle", so das Unternehmen zur BBC. (APA/red, 2.10.2019)