Hoffnung für Betroffene der Stoffwechselkrankheit - Seltene Erbkrankheit führt zu Herzschwäche und Bewegungseinschränkung
Redaktion
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Mainz - Ein neues Medikament lässt Patienten mit der
seltenen Erbkrankheit Morbus Hunter hoffen: Der Wirkstoff ersetzt
jenes Enzym, das bei den Betroffenen defekt ist und in dieser
fehlerhaften Form zu den typischen Beschwerden wie Herzschwäche,
Schwerhörigkeit, Wachstumsverzögerungen und eingeschränkter
Bewegungsfreiheit führt. "Von der neuen Therapie erhoffen wir uns,
dass die Lebensqualität der Patienten deutlich besser wird", sagt
Michael Beck vom Universitätsklinikum Mainz, wo das Verfahren nun
erstmals angewandt wurde.
Stoffwechselerkrankung
Morbus Hunter gehört zu den so genannten lysosomalen
Speicherkrankheiten - das sind seltene Stoffwechselerkrankungen.
Ursache ist nach Angaben der Klinik ein defektes Gen auf dem
X-Chromosom. Daher seien fast ausschließlich Männer betroffen. Das
defekte Gen verursache dabei geringe bis schwere geistige
Entwicklungsverzögerungen, die auch mit Skelett- und
Gesichtsveränderungen einhergingen. Die Symptome könnten schon bei
der Geburt, aber auch erst im Wachstumsverlauf auftreten.
Bisher Therapie eingeschränkt
Eine Behandlung war bisher nur sehr begrenzt möglich. Das soll
sich nun mit dem neuen Medikament ändern, dessen Wirkstoff eine Kopie
des defekten menschlichen Enzyms ist. Nach den Ergebnissen der
klinischen Studien verbessert das Mittel die Ausdauer, die
körperliche Leistungsfähigkeit, die Gelenkbeweglichkeit und die
Lungenfunktion der Patienten. Hergestellt wird das Enzym durch eine
biotechnologische Methode, mit der in ähnlicher Weise bereits seit
langem Gerinnungsfaktoren oder Insulin produziert werden. (APA/AP)
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