Für den Gentransport gibt es mehrere Möglichkeiten: In 70 Prozent aller Versuche werden Viren als Genfähren oder Gentaxis eingesetzt. Eine andere Methode ist die Lipofektion. Hier wird die DNA von einer Fetthülle umgeben, welche mit der Membran der Zielzelle verschmilzt und so am Zielort die DNA freisetzt. Es ist auch möglich, dem Patienten die DNA in die Vene zu spritzen. Diese Methode wird selten angewendet. Ebenso die Genkanone, durch welche die Zielzellen mit winzigen Goldkügelchen beschossen werden, an deren Oberfläche die Erbsubstanz haftet.